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更新时间:2025-06-11 15:11:01 | 浏览次数:8791


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檀健次当评委了

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  不过,薛群向记者表示,罕见病学科中定义的罕见病有7000多种,其中80%以上都是由于基因突变或是遗传原因导致的,往往每一种突变对应一种治疗方案,所以不太会有同一款药去扩大适应证的可能。我国在过去的5年中发布了两批罕见病目录,涉及207种罕见病。这些罕见病的绝大多数治疗药物都是非常有针对性的,属于特药特用。对于企业来说,一方面要尽可能降低罕见病药物的成本,使药物将来上市的定价能够满足当下的支付体系和患者需求,另一方面要开发国际市场。

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